武田向日本提交多發性骨髓瘤新藥ixazomib上市申請
編輯： 全球华人抗癌新药网 來源：BIOON 發佈時間：2016-08-25
日本製藥公司武田（Takeda）宣佈，該公司近日已向日本勞動衛生福利部（MHLW）提交新型抗癌藥ixazomib的新藥申請（NDA），尋求批准用於復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）的治療。
ixazomib是一種新型口服蛋白酶體抑制劑，目前正調查用於多發性骨髓瘤（MM）和系統性輕鏈型（AL）澱粉樣變性的治療。2016年2月，日本勞動衛生福利部（MHLW）授予ixazomib治療復發性或難治性多發性骨髓瘤的孤兒藥地位。2015年11月，美國FDA批准ixazomib用於既往已接受至少一種療法的多發性骨髓瘤的治療，品牌名為Ninlaro。
Ninlaro在日本的新藥申請（NDA）提交以及在美國的獲批，是基於一項隨機、雙盲、全球性III期臨床研究（TOURMALINE-MM1）的資料，該研究涉及722例復發性多發性骨髓瘤患者，資料顯示，與安慰劑+來那度胺+地塞米松聯合治療組相比，Ninlaro+來那度胺+地塞米松聯合治療組無進展生存期（PFS：20.6個月 vs 14.7個月）顯著延長。
值得一提的是，Ninlaro（ixazomib）是FDA批准的首個口服蛋白酶體抑制劑，也是FDA在2015年度批准的第3個多發性骨髓瘤創新藥物，另外2個藥物分別為諾華Farydak和強生Darzalex。
2015年2月，FDA批准諾華抗癌藥Farydak（panobinostat）聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用於既往接受至少2種治療方案（包括Velcade和一種免疫調節（IMiD）藥物）治療失敗的多發性骨髓瘤（MM）患者。Farydak（panobinostat）是一種新型、廣譜組蛋白脫乙醯酶（HDAC）抑制劑，具有一種新的作用機制，通過阻斷組蛋白脫乙醯酶（HDAC）發揮作用，該藥能夠對癌細胞施以嚴重的應激直至其死亡，而健康細胞則不受影響。Faryda是FDA批准治療多發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙醯酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能有助於恢復多發性骨髓瘤細胞的功能。
2015年11月，FDA加速批准強生單抗藥物Darzalex（daratumumab），用於接受過至少三線治療的多發性骨髓瘤（MM）患者。Darzalex是FDA批准治療多發性骨髓瘤（MM）的首個單克隆抗體藥物。daratumumab是一種人源化抗CD38單克隆抗體，具有廣譜殺傷活性，靶向結合多發性骨髓瘤細胞表面高度表達的跨膜胞外酶CD38分子，可通過多種機制誘導腫瘤細胞的快速死亡。
多發性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種漿細胞癌，見於骨髓。多發性骨髓瘤中，一組漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞並增生，使漿細胞的數目高於正常水準。由於漿細胞在體內廣泛遊走，有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅細胞計數，部分較常見症狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的症狀。多發性骨髓瘤屬罕見癌症，全球每年新發病例約11.4萬例。日本多發性骨髓瘤患者約有1.4萬例。