FDA 批准 idecabtagene vicleucel 用於治療多發性骨髓瘤
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源： 發佈時間：2021-11-30
2021 年 3 月 26 日，美國食品和藥物管理局批准 idecabtagene vicleucel（Abecma，Bristol Myers Squibb）用於治療接受過四線或更多線治療後複發或難治性多發性骨髓瘤成年患者，包括接受過免疫調節劑、蛋白酶體抑製劑和anti-CD38單克隆抗體。這是 FDA 批准的第一個用於多發性骨髓瘤的基於細胞的基因療法。
idecabtagene vicleucel 是一種 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 導向的轉基因自體嵌合抗原受體 (CAR) T 細胞療法。每個劑量都是使用患者自己的 T 細胞定制的，這些 T 細胞被收集並進行基因改造，然後輸回患者體內。
一項多中心研究評估了 127 名復發性和難治性多發性骨髓瘤患者的安全性和有效性，這些患者之前至少接受了三線抗骨髓瘤治療； 88% 的人曾接受過四線或更多線的治療。在 100 名接受 idecabtagene vicleucel劑量範圍為 300 至 460 x 106 CAR 陽性 T 細胞的患者中評估了療效。根據獨立反應委員會使用國際骨髓瘤工作組多發性骨髓瘤統一反應標準評估的總體反應率 (ORR)、完全反應 (CR) 率和反應持續時間 (DOR) 確定療效。
ORR 為 72%（95% CI：62%，81%），CR 率為 28%（95% CI，19%，38%）。估計達到 CR 的患者中有 65% 保持 CR 至少 12 個月。
idecabtagene vicleucel標籤對細胞因子釋放綜合徵 (CRS)、神經毒性、噬血細胞淋巴組織細胞增生症/巨噬細胞活化綜合徵和長期血細胞減少症進行了黑框警告。 idecabtagene vicleucel最常見的副作用包括 CRS、感染、疲勞、肌肉骨骼疼痛和低丙種球蛋白血症。
idecabtagene vicleucel 獲得了風險評估和緩解策略的批准，要求分配治療的醫療機構必須經過專門認證，以識別和管理 CRS 和神經系統毒性。 為了評估長期安全性，FDA 要求製造商進行一項上市後觀察性研究，涉及接受idecabtagene vicleucel治療的患者。
idecabtagene vicleucel的推薦劑量範圍為 300 至 460 × 106 CAR 陽性 T 細胞。