FDA 批准魯索替尼治療慢性移植物抗宿主病
編輯:全球華人抗癌新藥網 來源: 發佈時間:2021-09-29
2021 年 9 月 22 日,美國食品和藥物管理局批准 ruxolitinib(Jakafi,Incyte Corp.)用於治療 12 歲及以上成人和兒童患者一或兩線全身治療失敗後的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)。
在 REACH-3 (NCT03112603) 中評估了療效,這是一項隨機、開放標籤、多中心的魯索替尼臨床試驗,與同種異體幹細胞移植後皮質類固醇難治性 cGVHD 的最佳可用療法 (BAT) 進行比較。該試驗將 329 名患者隨機分配 (1:1) 接受 ruxolitinib 10 mg 每天兩次或 BAT。
用於支持批准的主要療效結果是第 7 週期第 1 天的總體反應率 (ORR)(2014 NIH 反應標準)。魯索替尼組的 ORR 為 70%(95% CI 63%,77%),57%( BAT 組的 95% CI 49%、65%),反應率差異為 13%(95% CI 3%、23%)。根據對慢性 GVHD 的進展、死亡或新全身治療的首次反應計算,魯索替尼和 BAT 的中位反應持續時間分別為 4.2 個月(95% CI 3.2, 6.7)和 2.1 個月(95% CI 1.6, 3.2)武器,分別。ruxolitinib 和 BAT 組從首次反應到死亡或新的 cGVHD 全身治療的中位時間分別為 25 個月(95% CI 16.8,NE)和 5.6 個月(95% CI 4.1,7.8)。
在 cGVHD 中,魯索替尼最常見(發生率 > 35%)的血液學不良反應是貧血和血小板減少症。最常見(發生率≥ 20%)的非血液學不良反應是感染和病毒感染。
cGVHD 的推薦魯索替尼起始劑量為 10 mg,每天口服兩次。