FDA 批准 pralsetinib 用于具有 RET 基因融合的肺癌
编辑：全球华人抗癌新药网 来源： 发布时间：2021-12-30
2020 年 9 月 4 日，美国食品药品监督管理局加快批准pralsetinib (GAVRETO，Blueprint Medicines Corporation) 用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的转移性 RET 融合阳性的非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者。
在一项多中心、开放标籤、多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）中对肿瘤具有 RET 改变的患者的疗效进行了研究。 RET 基因改变的鑑定是在当地实验室中使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试前瞻性确定的。 主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用 RECIST 1.1 确定的总体反应率 (ORR) 和反应持续时间。
在 87 名先前接受过铂类化疗的患者中评估了 RET 融合阳性 NSCLC 的疗效。 ORR 为 57%（95% CI：46%，68%）； 80% 有反应的患者有持续 6 个月或更长时间的反应。 还评估了 27 名从未接受过全身治疗的患者的疗效。 这些患者的 ORR 为 70%（95% CI：50%，86%）； 58% 有反应的患者有持续 6 个月或更长时间的反应。
最常见的不良反应，包括实验室指标异常（≥25%）是天冬氨酸转氨酶（AST）升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、肌酐升高、硷性磷酸酶升高、疲劳、便秘、 肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。
推荐的pralsetinib剂量为每天一次口服 400 毫克，空腹服用（服用 pralsetinib 前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不进食）。