FDA 加速批准 futibatinib 治疗胆管癌
编辑： 来源： 发布时间：2023-08-04
2022 年 9 月 30 日，美国食品药品监督管理局加速批准 futibatinib（Lytgobi，Taiho Oncology, Inc.）用于治疗含有成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 基因融合或其他重排的既往接受过治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌的成年患者。
疗效在 TAS-120-101 (NCT02052778) 中进行了评估，这是一项多中心、开放标籤、单臂试验，招募了 103 名患有先前治疗、不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌的患者，这些患者患有 FGFR2 基因融合或其他重排。 使用下一代测序测试确定 FGFR2 融合或其他重排的存在。 患者每天口服一次 20 mg futibatinib，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果测量是由独立审查委员会根据 RECIST v1.1 确定的总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DoR)。 ORR 为 42%（95% 置信区间 [CI]：32、52）； 所有 43 名响应者均获得部分响应。 中位 DoR 为 9.7 个月（95% CI：7.6, 17.1）。
20%或更多患者发生的最常见不良反应是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口乾、脱发、口腔炎、腹痛、皮肤干燥、关节痛、味觉障碍、乾眼症、噁心、食欲下降 、尿路感染、掌蹠红肿综合徵和呕吐。
推荐的 futibatinib 剂量为 20 mg，每天口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。