FDA 批准 idecabtagene vicleucel 用于治疗多发性骨髓瘤
编辑:全球华人抗癌新药网 来源: 发布时间:2021-11-30
2021 年 3 月 26 日,美国食品和药物管理局批准 idecabtagene vicleucel(Abecma,Bristol Myers Squibb)用于治疗接受过四线或更多线治疗后複发或难治性多发性骨髓瘤成年患者,包括接受过免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和anti-CD38单克隆抗体。这是 FDA 批准的第一个用于多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法。
idecabtagene vicleucel 是一种 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 导向的转基因自体嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法。每个剂量都是使用患者自己的 T 细胞定制的,这些 T 细胞被收集并进行基因改造,然后输回患者体内。
一项多中心研究评估了 127 名复发性和难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性,这些患者之前至少接受了三线抗骨髓瘤治疗; 88% 的人曾接受过四线或更多线的治疗。在 100 名接受 idecabtagene vicleucel剂量范围为 300 至 460 x 106 CAR 阳性 T 细胞的患者中评估了疗效。根据独立反应委员会使用国际骨髓瘤工作组多发性骨髓瘤统一反应标准评估的总体反应率 (ORR)、完全反应 (CR) 率和反应持续时间 (DOR) 确定疗效。
ORR 为 72%(95% CI:62%,81%),CR 率为 28%(95% CI,19%,38%)。估计达到 CR 的患者中有 65% 保持 CR 至少 12 个月。
idecabtagene vicleucel标籤对细胞因子释放综合徵 (CRS)、神经毒性、噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合徵和长期血细胞减少症进行了黑框警告。 idecabtagene vicleucel最常见的副作用包括 CRS、感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛和低丙种球蛋白血症。
idecabtagene vicleucel 获得了风险评估和缓解策略的批准,要求分配治疗的医疗机构必须经过专门认证,以识别和管理 CRS 和神经系统毒性。 为了评估长期安全性,FDA 要求制造商进行一项上市后观察性研究,涉及接受idecabtagene vicleucel治疗的患者。
idecabtagene vicleucel的推荐剂量范围为 300 至 460 × 106 CAR 阳性 T 细胞。