FDA 批准sirolimus蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤
编辑:全球华人抗癌新药网 来源: 发布时间:2021-11-29
2021 年 11 月 22 日,美国食品药品监督管理局批准用于注射悬浮液(结合白蛋白)的sirolimus蛋白结合颗粒(白蛋白结合)(Fyarro,Aadi Bioscience, Inc.),用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa )的成年患者。
AMPECT (NCT02494570) 是一项多中心、单臂临床试验,在 31 名局部晚期不可切除或转移性恶性 PEComa 患者中评估了疗效。患者在每个 21 天週期的第 1 天和第 8 天接受 100 mg/m2 的sirolimus蛋白结合颗粒,直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结果指标是总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR),由盲法独立中央审查根据RECIST v.1.1评估。ORR 为 39%(95% CI:22%, 58%),包括 2 名完全缓解的患者。未达到中位 DOR(95% CI:6.5 个月,不可估计)。 在患者中,67% 的反应持续时间超过 12 个月,58% 的反应持续时间超过 24 个月。
最常见(≥30%)的不良反应是口腔炎、疲劳、皮疹、感染、噁心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食慾下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍。 最常见(≥6%)的 3 至 4 级实验室指标异常是淋巴细胞减少、葡萄糖增加、钾减少、磷酸盐减少、血红蛋白减少和脂肪酶增加。
推荐剂量为 100 mg/m2,在每个 21 天週期的第 1 天和第 8 天静脉输注 30 分钟,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。