FDA 批准 zanubrutinib 用于治疗华氏巨球蛋白血症
编辑：全球华人抗癌新药网 来源： 发布时间：2021-09-08
2021 年 8 月 31 日，美国食品药品监督管理局批准 zanubrutinib（Brukinsa，百济神州）用于成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
Zanubrutinib 在 ASPEN (NCT03053440) 中进行了研究，这是一项随机、主动对照、开放标籤试验，比较了 zanubrutinib 和依鲁替尼在 MYD88 L265P 突变 (MYD88MUT) WM 患者中的疗效。
队列 1（n=201）中的患者按 1:1 随机接受 zanubrutinib 160 mg 每天两次或依鲁替尼 420 mg 每天一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。队列 2 招募了 MYD88 野生型 ( MYD88WT ) 或 MYD88 突变未知 WM 的患者（分别为 26 和 2），并每天两次接受 zanubrutinib 160 mg。
用于支持批准的主要疗效结果是定义为部分缓解 (PR) 或更好的缓解率，由独立审查委员会根据 Waldenström 巨球蛋白血症国际研讨会 6 的标准共识缓解标准进行评估。另一个疗效结果衡量指标是反应持续时间 (DOR)。
批准基于对 zanubrutinib 臂的反应和 DOR 的非比较评估。zanubrutinib 组的缓解率 (CR+VGPR+PR) 为 77.5%（95% CI：68.1,85.1）。zanubrutinib 组 12 个月时的无事件 DOR 为 94.4%（95% CI：85.8、97.9）。在队列 2 中，IRC 评估的缓解率 (CR+VGPR+PR) 佔 50%（26 名可评估患者中的 13 名；95% CI：29.9、70.1）。
使用 zanubrutinib 报告的最常见不良反应，包括实验室异常（≥ 20%）是中性粒细胞计数减少、上呼吸道感染、血小板计数减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白减少、瘀伤、腹泻、肺炎和咳嗽。