膀胱癌新药erdafitinib获FDA突破性疗法认定，成效喜人
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2018-03-23
2018年3月16日，强生旗下的杨森公司宣布，其药物erdafitinib获得美国FDA批准突破性疗法认定，用于治疗尿路上皮癌。
膀胱癌是指发生在膀胱黏膜上的恶性肿瘤，是泌尿系统最常见的恶性肿瘤，也是全身十大常见肿瘤之一，占我国泌尿生殖系肿瘤发病率的第一位。尿路上皮癌的病因与膀胱癌相类似，吸烟及职业性致癌剂是重要因素，可发生于任何年龄，甚至于儿童。其发病率随年龄增长而增加，高发年龄50-70岁。男性膀胱癌发病率为女性的3-4倍。对于转移性疾病患者，由于肿瘤进展迅速，缺乏有效的治疗方法，尤其是复发或难治性疾病，预后可能很差，他们的相对五年生存率仅为5%。这些患者急需新的治疗方法来缓解疾病，延长生命。
此次突破性疗法的认定是基于一项多中心、开放标签的Ⅱ期临床试验BLC2001的数据。该试验评估了erdafitinib治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者的疗效和安全性，这些患者的肿瘤具有某些FGFR基因突变。其发表在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统癌症研讨会上的结果显示，erdafitinib在59例肿瘤携带FGFR突变的复发/难治性转移性尿路上皮癌患者中的总体缓解率为42%。
erdafitinib是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，目前正在晚期尿路上皮癌患者中进行Ⅱ期和Ⅲ期临床试验。FGFRs是一类受体酪氨酸激酶，可能在多种肿瘤细胞类型中被上调，参与肿瘤细胞的分化和增殖，以及肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活。
诊断为尿路上皮癌的患者，由于该病的侵袭性，预后结果非常令人沮丧。我们期待杨森公司能够加速erdafitinib的研发，尽快上市为尿路上皮癌患者带来切实有效的治疗选择。