药物Duvelisib提交上市申请用于治疗多种血癌
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2018-02-26
近日，美国制药公司Verastem向美国FDA递交了药物duvelisib的上市申请，用于治疗复发性或难治性慢性淋巴性白血病和小淋巴细胞淋巴瘤，以及治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。
duvelisib的疗效与安全性在一项名为DUO的3期临床试验中得到了进一步的验证。该试验纳入复发性或难治性慢性淋巴性白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的患者，并使用duvelisib进行单药治疗。结果显示与使用ofatumumab的对照组相比，接受duvelisib治疗的患者，其无进展生存期（PFS）有着统计意义上的显著延长（治疗组中位PFS：13.3个月，对照组中位PFS：9.9个月；HR=0.52；p<0.0001），患者疾病出现进展或死亡的风险降低了48%。
在另一项名为DYNAMO的2期临床试验里，研究人员们也分析了duvelisib对于惰性非霍奇金淋巴瘤的治疗效果。在该研究中，接受治疗的患者均对rituximab以及化疗或放射性免疫疗法产生了双重耐药。在这些缺乏治疗选择的患者中，duvelisib达到了46%（p<0.0001）的客观缓解率（ORR），达到了主要临床终点。而在双重耐药的滤泡性淋巴瘤患者亚群里，duvelisib的ORR也达到了41%。
Duvelisib能同时对PI3K-delta和PI3K-gamma进行抑制，这两种酶对于恶性B细胞和T细胞的生长和生存扮演了关键的角色：其信号通路会引起恶性B细胞与T细胞的增殖，也有可能在肿瘤微环境的形成和维持中起作用。作为一款具有创新机制的新药，研究人员们正在多项临床试验中评估duvelisib的疗效。基于临床试验中展示出的积极结果，duvelisib曾获得美国FDA颁发的快速通道资格和孤儿药资格。
Duvelisib是首款作为单药疗法，在复发性或难治性慢性淋巴性白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者中显示出疗效的口服PI3K抑制剂。作为单药疗法，它还在双重耐药的滤泡性淋巴瘤患者中彰显出显著的临床效果。
我们期待这款新药能尽快问世，造福这些缺乏治疗手段的患者。