FDA批准诺华药物Lutathera用于治疗罕见消化道癌症
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-01-31
近日,美国FDA批准了诺华子公司Advanced Accelerator Applications 的药物Lutathera用于治疗影响胰腺或胃肠道的一类癌症,即胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)。这是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法(PRRT)。
神经内分泌肿瘤是起源于神经内分泌细胞的肿瘤。神经内分泌细胞是机体内具有神经内分泌表型,可以产生多种激素的一大类细胞。神经内分泌细胞遍布全身各处,因此神经内分泌肿瘤可以发生在体内任何部位,但最常见的是胃、肠、胰腺等消化系统神经内分泌肿瘤,约占所有神经内分泌肿瘤的2/3左右。欧美人群的神经内分泌肿瘤的发病率大在2.5-5人/10万人,在过去30年内发病率增加了5倍,相比其他肿瘤,神经内分泌瘤的发病率的增加更加迅速。一旦患病,就会给患者的生命带来很大的影响,据估计,一旦肿瘤出现分化,发生远端转移,这些患者的5年生存率就会只有35%。创新疗法也就成了这些患者的救命稻草。
本次获批的Lutathera是一款放射性药物,能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体,该生长抑素受体可能存在于某些肿瘤上。在与受体结合之后,药物进入细胞,释放辐射来损伤肿瘤细胞。在美国和欧盟,Lutathera均被授予孤儿药地位。
Lutathera的批准得到了两项关键的Ⅲ期临床试验支持。在第一项试验中,与标准治疗手段(每四周30mg octreotide LA)相结合,Lutathera显示出了良好的效果,能降低79%的疾病进展或死亡风险(HR 0.21,95% CI:0.13-0.32;p<0.001);在第二项试验里,在1214名生长抑素受体阳性的肿瘤患者中,Lutathera在360名GEP-NETs患者组成的亚群里,让16%的患者出现部分肿瘤缩小。值得一提的是,第二项临床试验招募的患者是FDA“扩大使用”(expanded access)项目的一部分,该项目能让罹患严重而危及生命疾病的患者获得在研新药,进行治疗。基于这两项试验的数据,FDA也决定批准这款新药上市,造福患者。
Lutathera的常见副作用包括低水平的白细胞(淋巴细胞减少症),某些器官中高水平的酶(增加的GGT,AST和/或ALT)、呕吐、恶心、高水平的血糖(高血糖症)和血液中低水平的钾(低钾血症)。
Lutathera的获批标志这一个重要的成就,也是对NET癌症群体的一个重要创新,我们也期待更多创新疗法能层出不穷,造福患者。