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首页 > 抗癌新药资讯 > 诺华药物Promacta治疗重型再生障碍性贫血获突破性疗法认定

编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-01-08

美国FDA在2018年1月5日,为诺华药物Promacta(eltrombopag)与标准免疫抑制剂联合,治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的一线疗法颁发了突破性疗法认定。

诺华药物Promacta治疗重型再生障碍性贫血获突破性疗法认定

重型再生障碍性贫血,是一组骨髓造血组减少,造血功能衰竭,导致周围血全血细胞减少的综合病征。发病急、贫血进行性加重,常伴有严重感染或出血倾向。病初贫血常不明显,但随着病程发展,呈进行性进展。几乎均有出血倾向,可有严重的内脏出血和败血症,不经有效治疗多在6-12个月内死亡。发病男性多于女性,青年多于老年。多达三分之一的患者对当前的治疗无反应,或者症状复发。

诺华对NIH国家心肺和血液研究所(NHLBI)进行的研究分析显示,超过一半(52%)的未经治疗的SAA患者在标准免疫抑制治疗开始的同时接受Promacta治疗,在六个月内达到了完全缓解,整体缓解率高达85%。

Promacta是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过诱导来自骨髓干细胞的巨核细胞刺激和分化来增加血小板产生。已在全球100多个国家批准用于治疗成人慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。

Promacta是一种有前途的药物,如果批准用于严重再生障碍性贫血的一线治疗,可能会重新定义这种罕见和严重骨髓疾病患者的治疗标准。该药物在美国和欧盟的一线疗法监管申请预计将在2018年提出,共同期待此次突破性疗法早日成为SAA一线疗法,使更多患者看到希望。