罕见淋巴瘤新药获美国FDA突破性疗法认定
编辑：全球华人抗癌新药网 来源：全球华人抗癌新药网 发布时间：2017-12-01
近日，Kyowa Hakko Kirin公司宣布美国FDA已经接受mogamulizumab的生物制剂许可申请（BLA），用于治疗曾接受过至少一种系统治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，并授予其优先审评资格。
皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）主要包括蕈样肉芽肿（MF）和Sezary综合征（SS）等。是一种罕见的非霍奇金T细胞淋巴瘤。这类疾病大多恶性程度较低，病情进展缓慢。但晚期由于全身免疫系统异常，继发感染及罹患第2种肿瘤的概率明显增加。本病目前尚无法根治，治疗的主要目标在于维持长期缓解。
mogamulizumab是一款针对CC趋化因子受体4（CCR4）的人源化单克隆抗体（mAb），CCR4经常在某些恶性血液肿瘤（包括CTCL）的白血病细胞上表达。Mogamulizumab于2012年在日本首次被批准用于治疗其它恶性血液肿瘤，并于2014年被批准用于治疗CTCL。美国FDA已经授予mogamulizumab突破性疗法认定，用于治疗至少接受过一种系统治疗的MF和SS患者。此次mogamulizumab再次获得优先审评资格，证明它在治疗CTCL方面的潜力。
CCR4是皮肤T细胞淋巴瘤的治疗靶点
此次获得突破性疗法的认定是基于一项Ⅲ期临床试验，名为MAVORIC。这项试验为开放标签、多中心、随机试验评估了mogamulizumab在使用过至少一种系统治疗后失败的MF和SS患者中的疗效，它在美国、欧洲、日本和澳大利亚共招募了372名患者。顶线结果证明，使用mogamulizumab治疗的患者的无进展生存期（PFS）相比对照组有显著改善，同时耐受性良好。
Kyowa Hakko Kirin研发部副总裁兼执行官Mitsuo Satoh博士说到：“获得突破性疗法是一个重大成就，我们将继续与FDA等监管机构合作，尽快向CTCL患者提供该药物。”
希望更多药物能为罕见的疾病提供治疗的希望和可能，我们将持续关注。