Midostaurin有望成为急性髓性白血病新靶向药
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:BIOON 发布时间:2016-12-17
制药公司诺华研发抗癌新药Midostaurin(PKC412),在治疗FLT3突变的急性髓性白血病(AML)和晚期系统性肥大细胞增多症方面,最近获美国FDA优先审评。如果审评(6个月内)顺利,Midostaurin将有望成为突破近25年来传统急性髓性白血病疗法的首个靶向药物。目前,治疗急性髓性白血病主要采取传统的化疗方式。
除美国FDA外,欧洲药品管理局(EMA)也已经对该药展开了审评,与此同时,FDA和EMA也对Midostaurin的伴随诊断试剂盒进行了审评,该试剂盒用于诊断急性髓性白血病患者的FLT3状态。
Midostaurin是一种口服多激酶抑制剂,其临床试验数据显示,FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和标准化疗联用时整体生存期可以提高23%。基于此临床试验结果,Midostaurin获得了FDA突破性药物疗法认定。值得一提的是,Midostaurin的Ⅲ期临床试验研究,是目前为止在FTL3突变急性髓性白血病患者群体中开展的最大规模的临床研究,该研究中所获得的总生存数据,是全球血液病学家及急性髓性白血病群体所期待已久的一个重大进步。
急性髓性白血病是成年人急性白血病中最为常见的类型,在接受治疗后生存率很低,在确诊后仅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突变约占所有急性髓性白血病患者的三分之一,通常具有较差的预后。