FDA 批准用於復發性或難治性 B 細胞前體急性淋巴細胞白血病
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源： 發佈時間：2021-10-15
2021 年 10 月 1 日，美國食品和藥物管理局批准了 brexucabtagene autoleucel（Tecartus，Kite Pharma，Inc.）用於復發性或難治性 B 細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。
ZUMA-3 (NCT02614066) 是一項單臂多中心試驗，評估了 brexucabtagene autoleucel（一種 CD19 導向的嵌合抗原受體（CAR）T 細胞療法）在復發或難治性 B 細胞前體 ALL 成人中的療效。患者在完成淋巴細胞清除化療後接受單次 brexucabtagene autoleucel 輸注。
用於支持批准的療效結果指標是在 3 個月內達到完全緩解 (CR) 和 CR 持續時間。在可評估療效的 54 名患者中，28 名（52%；95% CI：38, 66）在 3 個月內達到 CR。響應者的中位隨訪時間為 7.1 個月，未達到 CR 的中位持續時間；超過一半的患者的 CR 持續時間估計超過 12 個月。
brexucabtagene autoleucel 的處方信息對細胞因子釋放綜合徵 (CRS) 和神經系統毒性有黑框警告。92%（≥3 級，26%）發生 CRS，87%（≥3 級，35%）發生神經系統毒性。最常見的非實驗室不良反應（發生率≥ 20%）包括發熱、CRS、低血壓、腦病、心動過速、噁心、寒戰、頭痛、疲勞、發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、缺氧、皮疹、水腫、震顫、感染病原體不明、便秘、食慾減退和嘔吐。
推薦的 brexucabtagene autoleucel 劑量是每公斤體重單次靜脈輸注 1 x 106 個 CAR 陽性活 T 細胞（最多 1 x 108 個 CAR 陽性活 T 細胞），然後是氟達拉濱和環磷酰胺用於淋巴清除化療。