CAR-T療法再次告捷，Kymriah獲FDA批准上市治療淋巴瘤
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：全球華人抗癌新藥網 發佈時間：2018-05-15
近日，美國FDA批准了藥物tisagenlecleucel（Kymriah）用於治療患有復發或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，且患者經歷過兩種及以上的系統治療。
彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常見的一種類型，大約占30-40%，多見於中老年人，中國40-50歲居多。近年來，隨著新藥的問世，再加治療方案的不斷完善和造血幹細胞移植的綜合運用，對這種類型的淋巴瘤治療效果不錯，一半以上可以治癒。
FDA的批准是基於一項名為JULIET的開放標籤、多中心的單臂Ⅱ期臨床研究，招募了160名復發或難治性DLBCL患者，這些患者接受過2種及以上的化療，包括利妥昔單抗（rituximab）和蒽環類藥物（anthracycline），或者在接受自體造血幹細胞移植（HSCT）後病情復發。有106名患者接受了Kymriah輸注。68名可評價療效的患者中位年齡為56歲（範圍22-74歲），其中71%的患者為男性。78%的患者患有DLBCL，22%的患者則患有FL轉化的DLBCL（17%屬於高度）。有44%的患者先前接受過自體HSCT。患者之前接受治療的平均次數是3（範圍1-6）。
結果顯示，採用Kymriah治療的成人復發或難治性DLBCL患者的總體緩解率（ORR）達到50%（95%CI，38%-62%），完全緩解率（CR）為32%，部分緩解率為18%。應答的中位時間尚未達到。在106例接受輸注的患者中至少有20%發生了各種級別的不良事件，包括細胞因數釋放綜合征（CRS），感染，發熱，腹瀉，噁心，疲勞，低血壓，水腫和頭痛。25%的患者發生了3/4級感染；有23%的患者發生嚴重或威脅生命的CRS。18%的治療患者發生3/4級神經系統事件。有11%的患者出現嚴重或危及生命的腦病。神經系統不良事件與任何患者死亡無關，也沒有腦水腫病例導致患者死亡。
Kymriah是一種CD19嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）免疫療法，在2017年8月，Kymriah成為美國首個被FDA批准的細胞療法，用於治療25歲以下、患有B細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）的難治性或二次以上的復發患者。
深受疾病困擾的患者，經歷過多次化療，其中有許多還經歷了失敗的幹細胞移植。此次批准意味著臨床上有了一項新的治療選擇，可以達到並保持長期療效，無需進行幹細胞移植，並且該療法的安全性穩定，可以為淋巴瘤患者帶來福音。