藥物Duvelisib提交上市申請用於治療多種血癌
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：全球華人抗癌新藥網 發佈時間：2018-02-26
近日，美國製藥公司Verastem向美國FDA遞交了藥物duvelisib的上市申請，用於治療復發性或難治性慢性淋巴性白血病和小淋巴細胞淋巴瘤，以及治療復發性或難治性濾泡性淋巴瘤。
duvelisib的療效與安全性在一項名為DUO的3期臨床試驗中得到了進一步的驗證。該試驗納入復發性或難治性慢性淋巴性白血病或小淋巴細胞淋巴瘤的患者，並使用duvelisib進行單藥治療。結果顯示與使用ofatumumab的對照組相比，接受duvelisib治療的患者，其無進展生存期（PFS）有著統計意義上的顯著延長（治療組中位PFS：13.3個月，對照組中位PFS：9.9個月；HR=0.52；p<0.0001），患者疾病出現進展或死亡的風險降低了48%。
在另一項名為DYNAMO的2期臨床試驗裡，研究人員們也分析了duvelisib對於惰性非霍奇金淋巴瘤的治療效果。在該研究中，接受治療的患者均對rituximab以及化療或放射性免疫療法產生了雙重耐藥。在這些缺乏治療選擇的患者中，duvelisib達到了46%（p<0.0001）的客觀緩解率（ORR），達到了主要臨床終點。而在雙重耐藥的濾泡性淋巴瘤患者亞群裡，duvelisib的ORR也達到了41%。
Duvelisib能同時對PI3K-delta和PI3K-gamma進行抑制，這兩種酶對於惡性B細胞和T細胞的生長和生存扮演了關鍵的角色：其信號通路會引起惡性B細胞與T細胞的增殖，也有可能在腫瘤微環境的形成和維持中起作用。作為一款具有創新機制的新藥，研究人員們正在多項臨床試驗中評估duvelisib的療效。基於臨床試驗中展示出的積極結果，duvelisib曾獲得美國FDA頒發的快速通道資格和孤兒藥資格。
Duvelisib是首款作為單藥療法，在復發性或難治性慢性淋巴性白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者中顯示出療效的口服PI3K抑制劑。作為單藥療法，它還在雙重耐藥的濾泡性淋巴瘤患者中彰顯出顯著的臨床效果。
我們期待這款新藥能儘快問世，造福這些缺乏治療手段的患者。