諾華首款CAR-T療法擴大適應症獲優先評審資格
編輯：全球華人抗癌新藥網 來源：全球華人抗癌新藥網 發佈時間：2018-01-23
諾華的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel）遞交的補充生物製劑許可申請（sBLA）已獲美國FDA的優先審評資格，用於治療罹患復發性或難治性（r/r）彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，這些患者不適合或在接受自體幹細胞移植（ASCT）後疾病復發。此外，歐洲藥品管理局（EMA）授予Kymriah的行銷授權申請（MAA）加速評估，用於治療罹患r/r B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和青年患者，以及不適合進行ASCT的r/r DLBCL成人患者。如果該療法獲批，它將是首款可用于非霍奇金淋巴瘤和B細胞ALL兩種不同適應症的CAR-T療法。
2017是CAR-T療法取得巨大突破的一年，兩款CAR-T療法先後問世。首款Kymriah療法於2017年8月獲FDA批准，用於治療25歲及以下患有難治性B細胞前體ALL或疾病第二次復發的患者。
Kymriah是一種新型的免疫細胞療法，是使用患者自身T細胞來對抗癌症的一次性療法。它在嵌合抗原受體中使用4-1BB共刺激結構域來增強細胞的擴增和持久性。此次獲批是基於Kymriah全球臨床試驗計畫的資料，評估了Kymriah在r/r B細胞ALL兒童和青年患者及r/r DLBCL成人患者中的有效性和安全性，結果分別來自關鍵Ⅱ期臨床試驗ELIANA和JULIET。
JULIET是首個針對r/r DLBCL成人患者的多中心全球註冊研究，納入了來自美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐洲10個國家27個地區的患者。諾華在去年12月美國血液學會（ASH）年會上公佈的資料顯示，在6個月時間內，接受該療法治療的r/r DLBCL患者實現持續緩解，總體緩解率（ORR）為53%。
FDA和EMA已經認識到Kymriah為這些復發性或難治性B細胞ALL和DLBCL患者提供急需的治療選擇的可能性。CAR-T療法的首次批准真正重新定義了癌症治療領域的未來，我們共同期待新的進展。