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首頁 > 抗癌新藥資訊 > 諾華藥物Promacta治療重型再生障礙性貧血獲突破性療法認定

編輯:全球華人抗癌新藥網 來源:全球華人抗癌新藥網 發佈時間:2018-01-08

美國FDA在2018年1月5日,為諾華藥物Promacta(eltrombopag)與標準免疫抑制劑聯合,治療重型再生障礙性貧血(SAA)的一線療法頒發了突破性療法認定。

諾華藥物Promacta治療重型再生障礙性貧血獲突破性療法認定

重型再生障礙性貧血,是一組骨髓造血組減少,造血功能衰竭,導致周圍血全血細胞減少的綜合病徵。發病急、貧血進行性加重,常伴有嚴重感染或出血傾向。病初貧血常不明顯,但隨著病程發展,呈進行性進展。幾乎均有出血傾向,可有嚴重的內臟出血和敗血症,不經有效治療多在6-12個月內死亡。發病男性多於女性,青年多於老年。多達三分之一的患者對當前的治療無反應,或者症狀復發。

諾華對NIH國家心肺和血液研究所(NHLBI)進行的研究分析顯示,超過一半(52%)的未經治療的SAA患者在標準免疫抑制治療開始的同時接受Promacta治療,在六個月內達到了完全緩解,整體緩解率高達85%。

Promacta是一種每日一次的口服血小板生成素(TPO)受體激動劑,通過誘導來自骨髓幹細胞的巨核細胞刺激和分化來增加血小板產生。已在全球100多個國家批准用於治療成人慢性免疫性(特發性)血小板減少性紫癜(ITP)患者的血小板減少症。

Promacta是一種有前途的藥物,如果批准用於嚴重再生障礙性貧血的一線治療,可能會重新定義這種罕見和嚴重骨髓疾病患者的治療標準。該藥物在美國和歐盟的一線療法監管申請預計將在2018年提出,共同期待此次突破性療法早日成為SAA一線療法,使更多患者看到希望。