Blincyto被加速批准治療一種罕見兒科白血病
編輯： 全球华人抗癌新药网 來源：BIOON 發佈時間：2016-10-19
美國製藥公司安進（Amgen）研發的白血病新藥Blincyto（blinatumomab），日前被美國FDA加速批准，用於治療費城染色體陰性（Ph-）復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）兒科患者。
2014年底和2015年底，Blincyto分別獲美國FDA和歐盟EMA加速批准，用於治療費城染色體陰性（Ph-）復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。這種白血病是兒童和成人群體中一種罕見、進展迅速的血液癌症。
Blincyto此次獲批，是基於一項I/II期單組臨床研究Study 205的資料。該研究表明，Blincyto在具有臨床意義數目的兒科費城染色體陰性（Ph-）復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）患者誘導了完全緩解。在該研究中，Blincyto在兒科群體中的嚴重不良事件與Blincyto已知的安全性一致。
Blincyto是全球首個用於雙特異性T細胞免疫療法的新藥。這種療法基於安進最先進的雙特異性T細胞銜接系統（BiTE）開發，這是一種雙特異性抗體，能夠通過將腫瘤細胞上的CD19蛋白呈遞給T細胞特異表達的CD3蛋白，進而啟動免疫系統識別並殺滅腫瘤細胞。BiTE抗體技術代表了一種創新的免疫治療方法，能夠在很低濃度下起作用。目前，安進正在廣泛的難治性腫瘤類型中，探索BiTE創新療法的潛力。
此次批准前，美國FDA和歐盟EMA均已授予Blincyto治療多種類型血液癌症的孤兒藥地位及突破性療法認定，包括急性淋巴細胞白血病（ALL）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、毛細胞白血病（HCL）、幼淋巴細胞白血病（PLL）和惰性B細胞淋巴瘤、套細胞白血病（MCL）等。