FDA 加速批准美法崙氟苯胺用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
编辑:全球华人抗癌新药网 来源: 发布时间:2021-12-09
2021 年 2 月 26 日,美国食品药品监督管理局加速批准美法崙氟苯胺(Pepaxto,Oncopeptides AB)联合地塞米松用于治疗已接受至少四线的治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种 CD-38 定向单克隆抗体耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。
疗效在 HORIZON (NCT02963493) 中进行了评估,这是一项多中心、单臂试验。 符合条件的患者必须是複发难治性多发性骨髓瘤。 患者在每个 28 天週期的第 1天静脉注射 40 mg 美法崙氟苯胺,并在第 1、8、15 和 22 天口服地塞米松 40 mg(≥75 岁患者为 20 mg),直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
在 97 名接受过四线或更多线治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种 CD38 定向单克隆抗体耐药的患者亚群中评估了疗效。主要疗效结果指标是研究人员根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 标准评估的总体缓解率 (ORR) 和缓解持续时间 (DOR)。 ORR 为 23.7%(95% CI:15.7, 33.4),中位 DOR 为 4.2 个月(95% CI:3.2, 7.6)。
在 HORIZON 入组的 157 名患者中评估了安全性。 最常见的不良反应 (> 20%) 是疲劳、噁心、腹泻、发热和呼吸道感染。 最常见的实验室指标异常 (≥50%) 是白细胞、血小板、淋巴细胞、中性粒细胞和血红蛋白减少,以及肌酐增加。
尚未确定美法崙氟苯胺作为接受移植患者预处理方案的安全性和有效性。USPI 包括使用限制声明,即美法崙氟苯胺不适用且不推荐用作对照临床试验之外的移植预处理方案。
美法崙氟苯胺的推荐剂量是在每个 28 天治疗週期的第 1 天,超过 30 分钟静脉注射 40 毫克,与地塞米松联用。