CAR-T疗法再次告捷,Kymriah获FDA批准上市治疗淋巴瘤
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-05-15
近日,美国FDA批准了药物tisagenlecleucel(Kymriah)用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤(FL)引起的DLBCL,且患者经历过两种及以上的系统治疗。
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人非霍奇淋巴瘤中最常见的一种类型,大约占30-40%,多见于中老年人,中国40-50岁居多。近年来,随着新药的问世,再加治疗方案的不断完善和造血干细胞移植的综合运用,对这种类型的淋巴瘤治疗效果不错,一半以上可以治愈。
FDA的批准是基于一项名为JULIET的开放标签、多中心的单臂Ⅱ期临床研究,招募了160名复发或难治性DLBCL患者,这些患者接受过2种及以上的化疗,包括利妥昔单抗(rituximab)和蒽环类药物(anthracycline),或者在接受自体造血干细胞移植(HSCT)后病情复发。有106名患者接受了Kymriah输注。68名可评价疗效的患者中位年龄为56岁(范围22-74岁),其中71%的患者为男性。78%的患者患有DLBCL,22%的患者则患有FL转化的DLBCL(17%属于高度)。有44%的患者先前接受过自体HSCT。患者之前接受治疗的平均次数是3(范围1-6)。
结果显示,采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率(ORR)达到50%(95%CI,38%-62%),完全缓解率(CR)为32%,部分缓解率为18%。应答的中位时间尚未达到。在106例接受输注的患者中至少有20%发生了各种级别的不良事件,包括细胞因子释放综合征(CRS),感染,发热,腹泻,恶心,疲劳,低血压,水肿和头痛。25%的患者发生了3/4级感染;有23%的患者发生严重或威胁生命的CRS。18%的治疗患者发生3/4级神经系统事件。有11%的患者出现严重或危及生命的脑病。神经系统不良事件与任何患者死亡无关,也没有脑水肿病例导致患者死亡。
Kymriah是一种CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法,在2017年8月,Kymriah成为美国首个被FDA批准的细胞疗法,用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的难治性或二次以上的复发患者。
深受疾病困扰的患者,经历过多次化疗,其中有许多还经历了失败的干细胞移植。此次批准意味着临床上有了一项新的治疗选择,可以达到并保持长期疗效,无需进行干细胞移植,并且该疗法的安全性稳定,可以为淋巴瘤患者带来福音。