血癌新药获FDA优先评审资格,有望今年上市
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-04-24
近日,美国FDA已经接受了生物医药公司Verastem的药物duvelisib的新药申请(NDA),并授予其优先评审资格。用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)和复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)是主要发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤,以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征,不同的是癌症发生的位置。当大多数癌细胞都位于血液和骨髓时,这种疾病被称为CLL。而当癌细胞大多位于淋巴结时,它被称为SLL。平均每个人在一生中有0.6%的风险罹患CLL/SLL。这种疾病在40岁以下的人群中罕见,诊断时患者的平均年龄为71岁。
在名为DUO的3期临床试验中,duvelisib的疗效与安全性得到了进一步的验证。该试验招募了患有复发性或难治性CLL/SLL的患者,并使用duvelisib进行单药治疗。研究表明,与使用ofatumumab的对照组相比,接受duvelisib治疗的患者的无进展生存期(PFS)具有统计意义上的显著延长(治疗组中位PFS:13.3个月,对照组中位PFS:9.9个月;HR=0.52;p<0.0001),患者疾病出现进展或死亡的风险降低了48%。
Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)和PI3Kγ的口服双重抑制剂。这两种酶帮助恶性B细胞和T细胞的生长和存活。PI3K信号可能导致恶性B细胞的增殖,并在肿瘤微环境的形成和维持中起着重要作用。
作为一种口服疗法, duvelisib将为CLL/SLL和FL患者以及他们的医生提供重要的治疗选择。同时复发性或难治性CLL/SLL和FL患者中有大量未满足的需求,以及有效疗法的紧迫性。FDA预计在今年10月份给出最后结果。