GC4419获FDA突破性疗法认定,将惠及70%放疗患者
编辑:全球华人抗癌新药网 来源:全球华人抗癌新药网 发布时间:2018-03-12
近日,美国FDA授予Galera Therapeutics的药物GC4419突破性疗法认定,用于减少放射治疗(有或没有全身治疗)引起的严重口腔粘膜炎(SOM)的持续时间、发生率和严重程度。值得一提的是,GC4419还获得了FDA颁发的快速通道资格,用于降低放疗和化疗引起的OM的严重程度和发生率。
口腔粘膜炎(OM)是癌症治疗期间产生的一种痛苦并发症,尤其是放射治疗。它由治疗期间产生的过量超氧化物引起,这些超氧化物会分解口腔中的上皮细胞,使患者经历严重的疼痛、炎症、溃疡和口腔出血。在美国,超过50%的癌症患者会接受放射治疗。在头颈癌患者中,放疗更是治疗的主要手段,约70%接受放射治疗的患者会发生严重的口腔粘膜炎(SOM)。SOM可造成放疗中断而对癌症治疗的结果和预后产生不利影响,也会限制患者饮食,并可能导致严重的感染。目前还没有获批用于预防或治疗头颈癌患者的SOM的药物,这一领域还有医疗需求未被满足。
此次GC4419获颁突破性疗法认定是基于一项包含了223名头颈癌患者的双盲、随机、安慰剂对照2b期临床试验的结果。该试验显示,GC4419能将SOM的持续时间从19天大幅降至1.5天(92%),将完成放疗的SOM发病率减少34%,将患者OM的严重程度降低47%。同时,在标准放疗方案中加入GC4419也证明了可接受的安全性。此外,在多项临床前研究中,GC4419显示出肿瘤对放疗的反应增加,同时控制正常组织中的毒性。
GC4419是一种高度选择性有效的小分子歧化酶模拟物,可模拟人类超氧化物歧化酶的活性。可通过迅速将超氧化物转化为过氧化氢和氧气,来降低放疗引起的超氧化物水平升高。
来自FDA的突破性疗法认定进一步证实了GC4419在最近的2b期临床试验中所显示的有意义的疗效和安全性结果,并强调了对严重口腔粘膜炎治疗方案的迫切需求。
希望这款新药能够尽快上市,为因癌症治疗而罹患SOM的患者带来福音。